El mieloma múltiple es el tercer tumor hematológico más frecuente. Se trata de un cáncer de las células plasmáticas, situadas en la médula ósea, cuyo rol es crucial en el sistema inmunitario. Esta proliferación de células plasmáticas desplaza a las células normales y se caracteriza clínicamente por la aparición de una proteína monoclonal que se puede detectar en suero y orina. Su sintomatología más frecuente es la anemia, las lesiones óseas, la insuficiencia renal o la hipercalcemia.

“El tratamiento de esta enfermedad ha mejorado de forma significativa en los últimos años gracias a la incorporación de nuevas terapias. Sin embargo, los pacientes cuya enfermedad recae tienen un pronóstico desfavorable y necesitan nuevas estrategias farmacológicas”
Dra. Paula Rodríguez

Especialista del Área de Cáncer Hematológico del Cancer Center Clínica Universidad de Navarra

“A pesar de los importantes avances en el tratamiento que han aumentado de forma muy significativa la supervivencia de estos pacientes, una proporción importante de éstos acaba presentando una recaída de la enfermedad y terminan siendo resistentes a los fármacos más importantes disponibles hasta la fecha”, señala la Dra. Paula Rodríguez Otero, especialista del Área de Cáncer Hematológico del Cancer Center Clínica Universidad de Navarra.

El Laboratorio GMP del Área de Terapia Celular de la Clínica está dedicado a la elaboración de productos de terapia celular.

En esta situación son necesarios nuevos tratamientos con mecanismos de acción distintos, como la terapia de células T con receptores quiméricos de antígenos (CAR). “Esta terapia consiste en la modificación genética en el laboratorio de los linfocitos T (una de las principales células del sistema inmune), de manera que se refuerce su capacidad de reconocer y destruir a las células tumorales”, explica el Dr. Felipe Prósper, director del Área de Terapia Celular de la Clínica Universidad de Navarra, “se trata de una terapia que está demostrando un efecto muy beneficioso para tratar tumores hematológicos en nuestros pacientes”.

TERAPIA CART

La promesa de la terapia CART

La terapia con linfocitos CART ha demostrado por primera vez en un ensayo clínico de fase III que prolonga de forma significativa la supervivencia en pacientes con mieloma múltiple que habían recaído tras haber recibido entre 2 y 4 líneas de tratamiento previo. Éste es el resultado de un ensayo clínico en el que ha participado el desarrollado en hospitales de todo el mundo y que ha sido publicado en New England Journal of Medicine, una de las revistas de mayor impacto en Medicina.

“El tratamiento de esta enfermedad ha mejorado de forma significativa en los últimos años gracias a la incorporación de nuevas terapias”, indica la Dra. Rodríguez Otero, primera firmante del ensayo, que explica que “sin embargo, los pacientes cuya enfermedad recae tras dos líneas de tratamiento previo y que han recibido ya los principales fármacos tienen un pronóstico desfavorable y necesitan nuevas estrategias farmacológicas”. 

Especialistas y profesionales de la Unidad de Ensayos Clínicos de la Clínica Universidad de Navarra que han participado en el ensayo.

Aunque la terapia CART con el medicamento ide-cel está aprobada en pacientes con mieloma en fase avanzada, este estudio es el primero en demostrar su eficacia en un ensayo fase III, comparando esta terapia con el tratamiento estándar en pacientes en recaída precoz que han estado expuestos ya a los principales tratamientos anti-mieloma.

Los resultados de supervivencia

El proyecto, promovido por Bristol Myers Squibb, ha contado con la participación de casi 20 centros nacionales e internacionales de 13 países diferentes, siendo el Cancer Center Clínica Universidad de Navarra el que más pacientes ha reclutado. “Hemos asignado a los pacientes de forma aleatoria a la terapia CART o al tratamiento estándar, contando con que los pacientes asignados a la rama control podían recibir la terapia con ide-cel en el momento de la progresión”, expone la especialista del Área de Cáncer Hematológico, concluyendo que  “el tratamiento estándar es insuficiente, ya que la mediana de supervivencia libre de progresión observada con la terapia CART supera los trece meses, mientras que la observada con el tratamiento convencional es inferior a cuatro meses”.

Estos resultados respaldan el papel de la terapia CART en pacientes con mieloma en recaída que han recibido, al menos, dos terapias previas sin éxito. En ese estado de la enfermedad las opciones terapéuticas son limitadas y subóptimas, por tanto, según la Dra. Rodríguez Otero, “a la luz de los resultados de este trabajo, la terapia CART podría mejorar considerablemente la situación de estos pacientes”.

Texto:
Carmen Guerrero
Fotografía:
Manuel Castells

Este artículo ha sido publicado por la Clínica Universidad de Navarra en la revista Noticias.cun.