Los mayores avances en investigación pediátrica han sido fruto de grandes esfuerzos de personas comprometidas. El inicio de la investigación de enfermedades infantiles está ligado a profesionales que decidieron entregarse a su trabajo en situaciones adversas, cuando únicamente recibían los recursos necesarios si despertaban el interés suficiente. Hoy, en pleno siglo XXI, se hace evidente su labor de dedicación y esfuerzo, pocas veces reconocida.
Es interesante recordar cómo uno de los avances con mayor impacto en la mortalidad neonatal e infantil se debió al trabajo de la Dra. Mary Ellen Avery, que no dejó pasar por alto la insuficiencia respiratoria que padecían muchos recién nacidos prematuros. Contradiciendo los conocimientos de su época (1959), la doctora identificó el surfactante pulmonar como la causa de esa dificultad respiratoria. La corta historia de nuestra especialidad —la Neonatología— es un claro ejemplo de la dificultad que suponía realizar estudios en una población muy frágil: con un índice de mortalidad elevado y un grave riesgo de secuelas.
Este descubrimiento, seguido de otros hechos acontecidos desde entonces, provoca un giro trascendental en la inversión en investigación sobre patologías neonatales, que pasaron a compartir el foco junto a la medicina centrada en el adulto. También se hizo patente el valor de la incorporación de la mujer en el mundo de la investigación médica. Quizá le debamos a la Dra. Avery algo más que un descubrimiento. Por su parte, la anestesióloga Virginia Apgar dinamizó los estudios para prevenir la parálisis infantil de la mano de March of Dimes, una organización estadounidense sin fines de lucro fundada por el propio Franklin D. Roosevelt, afectado de parálisis desde su infancia.
Actualmente, en España los estudios de investigación con fármacos son muy escasos, especialmente en la población neonatal. Por ello, la investigación en la edad infantil debería ser un derecho y una exigencia para nuestras agencias de evaluación de medicamentos. Esta es la única fórmula que garantiza la protección de nuestros pequeños pacientes frente al uso indiscriminado de terapias inseguras e ineficaces que, desgraciadamente, se emplean con datos de estudios procedentes de adultos o por tradición heredada.
Contamos con la investigación en redes, la creación de registros nacionales, la aplicación de estudios en “vida real” y de estudios big data para dar paso a un nuevo paradigma en la investigación de enfermedades infantiles. De todas formas, siempre será responsabilidad del investigador realizar solo aquella investigación necesaria, en la cantidad y calidad suficiente y con los recursos adecuados para dar respuesta a los problemas de salud en edad infantil.
La ética del investigador y la propia de las instituciones reguladoras de la investigación deben caminar al unísono tras un objetivo determinado para conseguir la mejor práctica clínica.
